64% dos pacientes têm remissão de leucemia grave com terapia genética

Um novo tratamento genético trouxe avanços importantes para uma forma rara e difícil de tratar de câncer no sangue: a leucemia linfoide aguda de células T (T-ALL).

Os resultados, publicados em 8 de dezembro pelo New England Journal of Medicine, mostram que células T modificadas em laboratório — chamadas CAR7 T cells — conseguiram reduzir a doença em todos os pacientes avaliados. 64% dos participantes apresentaram remissão. O estudo é britânico e foi conduzido pelo grupo que lidera pesquisas com terapias celulares no Reino Unido.

A T-ALL é um tipo agressivo de leucemia, e quando ela volta após o tratamento ou não responde às terapias convencionais, as chances de cura diminuem muito. Por isso, a busca por alternativas eficazes é urgente.

O novo trabalho testou se seria possível criar uma terapia celular “universal”, produzida a partir de doadores saudáveis e geneticamente editada para atacar as células leucêmicas.

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Para isso, os pesquisadores utilizaram a tecnologia de base editing, um método de edição genética que altera pequenas letras do DNA sem fazer cortes no material genético.

Essa precisão permitiu modificar as células T do doador para que elas não atacassem umas às outras e, ao mesmo tempo, reconhecessem a proteína CD7 — presente nas células tumorais — e as destruíssem.

Resultados promissores contra a leucemia

No ensaio clínico de fase 1, todos os pacientes tratados apresentaram resposta antileucêmica. Muitos conseguiram avançar para o transplante de medula óssea, uma etapa que aumenta as chances de remissão duradoura.

Os efeitos adversos observados, como síndrome de liberação de citocinas, queda nas células do sangue e algumas reações cutâneas, foram considerados manejáveis dentro do contexto de um tratamento de alta complexidade.

Os autores explicam que desenvolver imunoterapias para leucemias de células T sempre foi um desafio, porque essas células tendem a se reconhecer mutuamente como alvo.

O uso do base editing ofereceu uma solução tecnológica para esse obstáculo, viabilizando a criação de células CAR “universais”, que podem ser aplicadas rapidamente em pacientes com doença grave.

Embora os resultados sejam iniciais e ainda dependam de estudos maiores e acompanhamento prolongado, o trabalho marca um avanço significativo na área de terapias genéticas e celulares. Ele mostra que a combinação de edição de precisão com células CAR pode abrir novas possibilidades para cânceres que tinham poucas opções de tratamento.