A família do menino Enrico, de 5 anos, vive uma espera angustiante. Com diagnóstico de síndrome de Duchenne, a criança precisa tomar uma medicação que custa R$ 17 milhões. Caso isso não aconteça nos próximos quatro meses, o prognóstico é que, paulatinamente, ele perca os movimentos do corpo.
A síndrome de Duchenne tem causas genéticas e atinge um em cada 150 mil nascidos, predominantemente meninos. As manifestações iniciais são alterações na forma de andar e quedas frequentes, que começam entre os três e os cinco anos.
As pessoas com a condição não produzem uma proteína chamada distrofina, fundamental para a contração muscular. Sem ela, o corpo vai perdendo a capacidade de se movimentar. A progressão da doença pode levar o coração ou os músculos do aparelho respiratório a pararem, causando a morte.
Assim que obteve o diagnóstico, a família de Enrico se mobilizou para buscar o tratamento de ponta para a criança, com o remédio Elevydis, que ainda não tem aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O remédio custa U$S 3,2 milhões de dólares, cerca de 17 milhões de reais.
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Enrico foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne
Reprodução
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Tratamento contra Duchenne só pode ser aplicado no menino Enrico em 2024 , antes que ele ultrapasse a janela indicada em bula
Acervo pessoal
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Para ter mais chances de sucesso, o tratamento deve ser feito antes dos 6 anos
Acervo pessoal
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Famosos participam da campanha pela vida do menino
Reprodução
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O Elevydis é uma terapia genética, ele introduz no organismo do paciente genes com mutações que ensinarão o corpo a produzir a distrofina. Apesar de aprovado nos Estados Unidos, a medicação é experimental e os resultados foram satisfatórios apenas quando o paciente tinha menos de 6 anos de idade, por isso a urgência da família.
Fabricada pelo laboratório Roche, a medicação é, praticamente, customizada para cada paciente, por isso o custo milionário.
Dinheiro do financiamento virou impasse
A família da criança mobilizou famosos como Zico, Neymar, Tony Ramos e Ana Castela para a campanha e, juntos, arrecadaram R$ 10 milhões. Paralelamente a isso, os pais obtiveram uma decisão judicial obrigando o governo a pagar a medicação.
O Ministério da Saúde já empenhou o valor necessário ao pagamento, mas deseja receber os R$ 10 milhões amealhados pela família antes de efetivar a transação. Os pais de Enrico, a princípio, se opõem à exigência.
“Vamos fazer o que a Justiça determinar, mas temos que financiar também a internação, que é cara. Também temos o desejo de ajudar as famílias da associação que criamos, já que são muitas pessoas que precisam do tratamento no Brasil e não estão tendo a mesma oportunidade que nosso filho”, afirma Marina Geraldeli.
Enquanto não há acordo, o tempo passa. Enrico completa 6 anos daqui a quatro meses, quando deixará de ter indicação para o Elevydis.
Luta da criança chamou atenção para doença
Embora o tratamento com o Elevydis seja o único que ataca a origem da síndrome de Duchenne, há outras opções. O Translarna (ataluren) retarda a progressão da doença, mas tampouco é acessível, custa cerca de R$ 100 mil mensalmente.
“Os outros tratamentos que temos para Duchenne, são de alívios para sintomas. O Elevidys é a primeira terapia gênica que pode funcionar como tratamento de forma mais direta, pois está centrado nas proteínas que não são produzidas”, explica a neurocirurgiã Talita Sarti, da Beneficência Portuguesa de São Paulo.
A luta da família chamou atenção para os cerca de 6 mil pacientes com a síndrome no Brasil. Nesta terça-feira (30/4), uma debate ocorrerá na Câmara dos Deputados sobre a necessidade de liberação da medicação e as políticas públicas voltadas ao paciente.
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