Caso Enrico: como age remédio que custa R$ 17 milhões Ouvir 28 de abril de 2024 A família do menino Enrico, de 5 anos, vive uma espera angustiante. Com diagnóstico de síndrome de Duchenne, a criança precisa tomar uma medicação que custa R$ 17 milhões. Caso isso não aconteça nos próximos quatro meses, o prognóstico é que, paulatinamente, ele perca os movimentos do corpo. A síndrome de Duchenne tem causas genéticas e atinge um em cada 150 mil nascidos, predominantemente meninos. As manifestações iniciais são alterações na forma de andar e quedas frequentes, que começam entre os três e os cinco anos. Leia também Saúde Síndrome de Duchenne: jovem com doença rara se torna atleta Saúde Saiba qual a doença de Enrico, criança de 5 anos que comove famosos Saúde Hemgenix: conheça o novo medicamento mais caro do mundo Saúde Brasileiro de 7 anos com câncer raro fará terapia experimental nos EUA As pessoas com a condição não produzem uma proteína chamada distrofina, fundamental para a contração muscular. Sem ela, o corpo vai perdendo a capacidade de se movimentar. A progressão da doença pode levar o coração ou os músculos do aparelho respiratório a pararem, causando a morte. Assim que obteve o diagnóstico, a família de Enrico se mobilizou para buscar o tratamento de ponta para a criança, com o remédio Elevydis, que ainda não tem aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O remédio custa U$S 3,2 milhões de dólares, cerca de 17 milhões de reais. 1_familia faz campanha para salvar enrico Enrico foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne Reprodução enrico duchenne campanha de financiamento (2) Tratamento contra Duchenne só pode ser aplicado no menino Enrico em 2024 , antes que ele ultrapasse a janela indicada em bula Acervo pessoal enrico duchenne campanha de financiamento (3) Para ter mais chances de sucesso, o tratamento deve ser feito antes dos 6 anos Acervo pessoal 2_familia faz campanha para salvar enrico Famosos participam da campanha pela vida do menino Reprodução Voltar Progredir 0 O Elevydis é uma terapia genética, ele introduz no organismo do paciente genes com mutações que ensinarão o corpo a produzir a distrofina. Apesar de aprovado nos Estados Unidos, a medicação é experimental e os resultados foram satisfatórios apenas quando o paciente tinha menos de 6 anos de idade, por isso a urgência da família. Fabricada pelo laboratório Roche, a medicação é, praticamente, customizada para cada paciente, por isso o custo milionário. Dinheiro do financiamento virou impasse A família da criança mobilizou famosos como Zico, Neymar, Tony Ramos e Ana Castela para a campanha e, juntos, arrecadaram R$ 10 milhões. Paralelamente a isso, os pais obtiveram uma decisão judicial obrigando o governo a pagar a medicação. O Ministério da Saúde já empenhou o valor necessário ao pagamento, mas deseja receber os R$ 10 milhões amealhados pela família antes de efetivar a transação. Os pais de Enrico, a princípio, se opõem à exigência. “Vamos fazer o que a Justiça determinar, mas temos que financiar também a internação, que é cara. Também temos o desejo de ajudar as famílias da associação que criamos, já que são muitas pessoas que precisam do tratamento no Brasil e não estão tendo a mesma oportunidade que nosso filho”, afirma Marina Geraldeli. Enquanto não há acordo, o tempo passa. Enrico completa 6 anos daqui a quatro meses, quando deixará de ter indicação para o Elevydis. Luta da criança chamou atenção para doença Embora o tratamento com o Elevydis seja o único que ataca a origem da síndrome de Duchenne, há outras opções. O Translarna (ataluren) retarda a progressão da doença, mas tampouco é acessível, custa cerca de R$ 100 mil mensalmente. “Os outros tratamentos que temos para Duchenne, são de alívios para sintomas. O Elevidys é a primeira terapia gênica que pode funcionar como tratamento de forma mais direta, pois está centrado nas proteínas que não são produzidas”, explica a neurocirurgiã Talita Sarti, da Beneficência Portuguesa de São Paulo. A luta da família chamou atenção para os cerca de 6 mil pacientes com a síndrome no Brasil. Nesta terça-feira (30/4), uma debate ocorrerá na Câmara dos Deputados sobre a necessidade de liberação da medicação e as políticas públicas voltadas ao paciente. Siga a editoria de Saúde no Instagram e fique por dentro de tudo sobre o assunto! Notícias
Notícias Calorias vazias: saiba identificar piores alimentos para a sua saúde 1 de outubro de 2023 O termo “alimentos de calorias vazias” se refere a comidas muito calóricas que oferecem um valor nutricional extremamente baixo ou quase nulo. Os “alimentos de calorias vazias” costumam ser ultraprocessados. São alimentos que passaram por várias etapas de processo industrial. No geral, eles possuem alta adição de açúcares, gorduras trans,… Read More
Notícias Dormir menos de 5 horas pode aumentar o risco de depressão, diz estudo 20 de outubro de 2023 Noites de sono bem dormidas estão diretamente relacionadas ao desenvolvimento de transtornos psicológicos, como depressão ou ansiedade. De acordo com um novo estudo feito por cientistas da University College London, na Inglaterra, o problema começa com as dificuldades para dormir. Segundo a pesquisa, publicada na revista Nature nesta sexta-feira (20/10),… Read More
Notícias Estudo descobre quanta informação é enviada em cada sinapse do cérebro 5 de junho de 2024 O cérebro humano é uma máquina complexa: a todo momento, são feitas trilhões de conexões entre os neurônios, que trocam informações por meio das sinapses, e garantem o bom funcionamento do organismo. Porém, esse processo é mais eficiente do que a ciência estimava. De acordo com um estudo publicado em… Read More