Zolgensma: saiba como funciona o medicamento mais caro do mundo

O Ministério da Saúde anunciou, no sábado (22/3), que o Sistema Único de Saúde (SUS) oferecerá o Zolgensma, uma das terapias mais caras do mundo. O medicamento, destinada ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, custa cerca de R$ 7 milhões por dose e estará disponível para crianças de até 6 meses de idade.

A compra será feita a partir de um acordo entre o ministério e a farmacêutica Novartis, que possibilitará um preço menor. Com a inclusão do Zolgensma, o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras da doença

A AME é uma doença genética rara e progressiva, que compromete os neurônios motores e leva à perda dos movimentos. Sem tratamento, crianças diagnosticadas com a forma mais grave da condição costumam não sobreviver além dos 2 anos de idade.

O tratamento pode trazer avanços motores importantes, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.

De acordo com o Ministério da Saúde, o medicamento será destinado a crianças de até 6 meses de idade, desde que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O monitoramento dos pacientes será realizado por um comitê especializado ao longo de cinco anos para avaliar a eficácia do tratamento.

“A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar sua progressão. Antes da oferta de tecnologias pelo SUS, crianças com AME tipo 1 tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos”, informou a pasta em comunicado.

Como funciona o medicamento?

A atrofia muscular espinhal ocorre devido à ausência ou alteração de um gene responsável pela produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem essa proteína, as células nervosas morrem, levando ao enfraquecimento progressivo dos músculos e à perda de movimentos.

O Zolgensma é uma terapia gênica desenvolvida pela Novartis. A terapia insere no organismo uma cópia funcional do gene SMN, permitindo que o corpo volte a produzir a proteína necessária para manter os neurônios motores ativos.

O tratamento é administrado em dose única por infusão intravenosa. A quantidade aplicada varia conforme o peso do paciente. “O gene é entregue às células-alvo por meio de um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos”, explica a Novartis na bula do medicamento.

Oferta do medicamento no SUS

A aplicação do Zolgensma será realizada em 28 centros de referência distribuídos por 18 estados brasileiros. Os pacientes passarão por exames preparatórios antes da infusão e as equipes médicas responsáveis pelo procedimento serão treinadas para garantir a segurança do tratamento.

O pagamento do medicamento pelo Ministério da Saúde para a Novartis seguirá o modelo de compartilhamento de risco, com valores liberados conforme a resposta do paciente à terapia. O valor será dividido da seguinte forma:

• 40% na aplicação do medicamento;
• 20% após 24 meses, caso o paciente consiga sustentar a cabeça;
• 20% após 36 meses, se for capaz de sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
• 20% após 48 meses, caso os avanços motores sejam mantidos.

Se a criança vier a óbito ou apresentar progressão da doença para ventilação mecânica permanente, os pagamentos subsequentes serão cancelados.

A inclusão do Zolgensma no SUS coloca o Brasil entre os poucos países do mundo que oferecem essa terapia de forma gratuita. O objetivo da medida é garantir acesso ao tratamento e melhorar a qualidade de vida das crianças diagnosticadas com AME tipo 1.

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