Criança que recebeu remédio mais caro do mundo já consegue ficar de pé Ouvir 18 de agosto de 2024 “Maria Helena está fazendo várias coisas que não conseguia antes. Ela fica de joelhos por mais tempo e até fica de pé, algo que não fazia mais. A expectativa é de uma vida longa e cheia de saúde”, comemora Dayze Kelly, mãe da menina de 2 anos. A criança, diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2, recebeu há um mês a dose do Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, com custo de cerca de R$ 7,6 milhões. Maria Helena, os pais e a irmã mais nova são de Cajueiro, interior de Alagoas. Apenas dois pacientes receberam o medicamento no estado, conforme o Ministério da Saúde. Leia também Distrito Federal União nega remédio mais caro do mundo a menina que não consegue andar Distrito Federal “Dia Z”: recém-nascido recebe dose do remédio mais caro do mundo no DF Brasil Vídeo: criança que tomou remédio mais caro do mundo já mexe as pernas Distrito Federal Bebê de 10 meses recebe dose de remédio mais caro do mundo no DF Em 12 de setembro de 2023, Helena foi diagnosticada com a doença rara e degenerativa que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao tipo 4 (segunda ou terceira década de vida), conforme a gravidade e a idade dos primeiros sintomas, sendo necessário o tratamento o mais precocemente possível. 10 imagens Fechar modal. 1 de 10 Segundo o Ministério da Saúde, a Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, genética e degenerativa que afeta as células nervosas da medula espinhal e prejudica a capacidade do corpo de produzir uma proteína necessária para a subsistência dos neurônios motores GettyImages 2 de 10 Quando afetado, o paciente passa a apresentar dificuldade de se locomover, de engolir, segurar a cabeça e respirar. Percebe ainda a perda da força muscular e dos movimentos voluntários Ariel Skelley/ Getty Images 3 de 10 A doença pode levar à morte nos primeiros anos de vida. Cerca de 90% dos pacientes com o problema morrem aos 2 anos Oscar Wong 4 de 10 A AME tem cinco tipos, chamados de 0, 1, 2, 3 e 4. O tipo 0 é diagnosticado quando há hipotonia profunda e insuficiência respiratória grave já no nascimento ER Productions Limited 5 de 10 O tipo mais comum é o 1 e corresponde a 60% dos casos — os sintomas aparecem antes dos seis primeiros meses de vida, e a criança pode perder a capacidade de se movimentar ainda no primeiro ano, bem como a autonomia do sistema respiratório Copyright Morten Falch Sortland 6 de 10 A forma intermediária da doença, chamada de tipo 2, é detectada quando há sintomas de fraqueza muscular progressiva em pacientes com idade entre os 6 e 18 meses. A criança consegue sentar sem apoio, porém, não consegue andar, apresenta problemas para engolir e dificuldade respiratória Cavan Images 7 de 10 O tipo 3 da AME é diagnosticado quando os sintomas surgem após os 18 meses de idade. Neste caso, as pernas são mais gravemente afetadas do que os braços Cavan Images 8 de 10 A AME tipo 4 é uma das manifestações mais raras da doença. Ela começa a apresentar sintomas depois da segunda ou terceira década de vida e só representa 5% dos casos Dennis Degnan 9 de 10 Portanto, apesar de ser mais comum em bebês, a doença pode acometer indivíduos em diferentes faixas etárias. Os adultos com AME, por exemplo, não apresentam dificuldade respiratória ou de alimentação, mas têm problemas para caminhar, subir e descer escadas, se levantar e também têm reflexos musculares reduzidos Hispanolistic 10 de 10 A condição pode ser tratada com três medicamentos, que estão entre os remédios mais caros do mundo. No Brasil, depois de muita luta, dois deles foram aprovados para distribuição no Sistema Único de Saúde (SUS) Myke Sena/Esp. Metrópoles Após o diagnóstico, Maria Helena recebeu tratamento paliativo com cinco doses do Spinraza, que, embora não seja tão caro quanto o Zolgensma, custa cerca de R$ 320 mil por dose. O medicamento é registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) desde 2017 e fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), tratando todos os tipos de AME. Leia a matéria completa no portal Gazeta Web, parceiro do Metrópoles. Siga a editoria de Saúde no Instagram e fique por dentro de tudo sobre o assunto! Notícias
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