Caso Enrico: como age remédio que custa R$ 17 milhões

A família do menino Enrico, de 5 anos, vive uma espera angustiante. Com diagnóstico de síndrome de Duchenne, a criança precisa tomar uma medicação que custa R$ 17 milhões. Caso isso não aconteça nos próximos quatro meses, o prognóstico é que, paulatinamente, ele perca os movimentos do corpo.

A síndrome de Duchenne tem causas genéticas e atinge um em cada 150 mil nascidos, predominantemente meninos. As manifestações iniciais são alterações na forma de andar e quedas frequentes, que começam entre os três e os cinco anos.

As pessoas com a condição não produzem uma proteína chamada distrofina, fundamental para a contração muscular. Sem ela, o corpo vai perdendo a capacidade de se movimentar. A progressão da doença pode levar o coração ou os músculos do aparelho respiratório a pararem, causando a morte.

Assim que obteve o diagnóstico, a família de Enrico se mobilizou para buscar o tratamento de ponta para a criança, com o remédio Elevydis, que ainda não tem aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O remédio custa U$S 3,2 milhões de dólares, cerca de 17 milhões de reais.

1_familia faz campanha para salvar enrico

Enrico foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne
Reprodução

enrico duchenne campanha de financiamento (2)

Tratamento contra Duchenne só pode ser aplicado no menino Enrico em 2024 , antes que ele ultrapasse a janela indicada em bula
Acervo pessoal

enrico duchenne campanha de financiamento (3)

Para ter mais chances de sucesso, o tratamento deve ser feito antes dos 6 anos
Acervo pessoal

2_familia faz campanha para salvar enrico

Famosos participam da campanha pela vida do menino
Reprodução

Voltar
Progredir

0

O Elevydis é uma terapia genética, ele introduz no organismo do paciente genes com mutações que ensinarão o corpo a produzir a distrofina. Apesar de aprovado nos Estados Unidos, a medicação é experimental e os resultados foram satisfatórios apenas quando o paciente tinha menos de 6 anos de idade, por isso a urgência da família.

Fabricada pelo laboratório Roche, a medicação é, praticamente, customizada para cada paciente, por isso o custo milionário.

Dinheiro do financiamento virou impasse

A família da criança mobilizou famosos como Zico, Neymar, Tony Ramos e Ana Castela para a campanha e, juntos, arrecadaram R$ 10 milhões. Paralelamente a isso, os pais obtiveram uma decisão judicial obrigando o governo a pagar a medicação.

O Ministério da Saúde já empenhou o valor necessário ao pagamento, mas deseja receber os R$ 10 milhões amealhados pela família antes de efetivar a transação. Os pais de Enrico, a princípio, se opõem à exigência.

“Vamos fazer o que a Justiça determinar, mas temos que financiar também a internação, que é cara. Também temos o desejo de ajudar as famílias da associação que criamos, já que são muitas pessoas que precisam do tratamento no Brasil e não estão tendo a mesma oportunidade que nosso filho”, afirma Marina Geraldeli.

Enquanto não há acordo, o tempo passa. Enrico completa 6 anos daqui a quatro meses, quando deixará de ter indicação para o Elevydis.

Luta da criança chamou atenção para doença

Embora o tratamento com o Elevydis seja o único que ataca a origem da síndrome de Duchenne, há outras opções. O Translarna (ataluren) retarda a progressão da doença, mas tampouco é acessível, custa cerca de R$ 100 mil mensalmente.

“Os outros tratamentos que temos para Duchenne, são de alívios para sintomas. O Elevidys é a primeira terapia gênica que pode funcionar como tratamento de forma mais direta, pois está centrado nas proteínas que não são produzidas”, explica a neurocirurgiã Talita Sarti, da Beneficência Portuguesa de São Paulo.

A luta da família chamou atenção para os cerca de 6 mil pacientes com a síndrome no Brasil. Nesta terça-feira (30/4), uma debate ocorrerá na Câmara dos Deputados sobre a necessidade de liberação da medicação e as políticas públicas voltadas ao paciente.

Siga a editoria de Saúde no Instagram e fique por dentro de tudo sobre o assunto!