CRISPR: edição genética para tratar anemia falciforme avança

O nome é complexo e a técnica também, mas o CRISPR é uma das apostas da medicina para tratar diversas doenças. Parece coisa de filme, mas a edição genética está cada vez mais perto de se tornar realidade.

Ainda neste ano, o FDA (Food and Drug Administration) deve aprovar o CRISPR para o tratamento da anemia falciforme e, com isso, espera-se que as pesquisas e ensaios clínicos que usam a método para outras doenças, como o Alzheimer e o câncer, avancem.

“O CRISPR pode ser a resposta para o tratamento de várias doenças congênitas“, diz o geneticista Thyago Leal Calvo, PhD em biologia molecular e genômica e especialista na técnica. Ele é pesquisador da iniciativa Ciência Pioneira, criada em parceria com o Idor (Instituto D’Or de Ensino e Pesquisa) e que tem trabalhado no uso dessa técnica para tratar o Alzheimer.

Afinal, o que é o CRISPR?

A técnica funciona em várias etapas. Primeiro, o material genético do paciente indicado para o tratamento é coletado. Em laboratório, os cientistas buscam no DNA dele alternativas para curar o problema – é possível ativar ou desativar genes, por exemplo.

O passo seguinte é devolver ao corpo o material genético adaptado para que o organismo passe a funcionar de maneira saudável.

“Gosto de explicar o CRISPR pensando em uma árvore de natal bem enfeitada representando o nosso DNA. A técnica permite que a gente mude algumas coisas na decoração, troque alguns globos de lugar, inclua até um novo pisca-pisca, mas a árvore permanece a mesma e não mudamos a estrutura”, exemplifica Calvo.

Em ensaios clínicos, a técnica foi bem-sucedida para o tratamento de diversas doenças, mas é no combate à anemia falciforme, que ela está mais avançada.

Pesquisas avançadas

O médico brasileiro Bruno Solano é especialista em terapia gênica celular. Ele trabalha no desenvolvimento de tratamentos com CRISPR para a anemia falciforme, com o apoio do Instituto D´Or de Pesquisa e Ensino (Idor) e da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz).

Atualmente, Bruno está na Califórnia estudando alternativas para diminuir os custos do uso da terapia gênica que, apesar de comprovadamente eficaz, exige recursos milionários.

“Há anos a ciência sabe que a anemia falciforme é apenas uma letrinha alterada no DNA. Ela provoca a formação de glóbulos vermelhos em formato de foice, os quais não conseguem distribuir o oxigênio corretamente pelo corpo. Quem tem esta doença acaba vivendo até 20 anos menos”, explica Solano.

O CRISPR, no entanto, não altera o nucleotídeo específico ligado à anemia falciforme. Por princípio ético, este tipo de terapia não pode ser feita direto na mutação pelos riscos de se passar a editar genes germinativos.

“No caso da anemia falciforme, o que fazemos é reativar caminhos do DNA que orientam a produção de hemácias gestacionais. Quando somos fetos, produzimos um tipo diferente de glóbulos vermelhos, que não é afetado pela anemia falciforme. Ao editar o DNA, fazemos o corpo voltar a produzi-los da maneira embrionária”, diz Solano.

Tratamento caro

A anemia falciforme é uma condição de saúde muito ligada a pessoas com ascendência negra. No Brasil, 1 a cada 650 nascidos vive com essa condição. A maioria desta população, no entranto, tem baixa renda e não poderia pagar pelo CRISPR.

“Ela curou todos os 75 pacientes que participaram dos testes mais recentes. O problema é que essas terapias podem chegar a custar US$ 2 milhões por paciente. Nosso objetivo é desenvolver alternativas mais acessíveis e de menor custo. A maior parte deste preço está vinculada à forma que podemos fazer este DNA voltar ao corpo para ser replicado, então temos nos dedicado a buscar alternativas”, afirma.

Outros usos da CRISPR

Tratamentos oftalmológicos e terapias contra o câncer estão sendo pensadas para ser tratadas com o CRISPR. Também há pesquisas para que a técnica seja aplicada ao Alzheimer.

O pesquisador brasileiro Thyago Calvo tem se dedicado ao estudo da aplicação do método para deter o Alzheimer. “Atualmente os estudos têm sido feitos em animais para simular a entrega de algumas proteínas que são sintetizadas quando nos exercitamos. Sabemos que o exercício físco é importante para atrasar a progressão do Alzheimer. A ideia é que, com essa dose extra de proteínas, o corpo seja equilibrado sem efeitos colaterais”, afirma o geneticista.

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Alzheimer é uma doença degenerativa causada pela morte de células cerebrais e que pode surgir décadas antes do aparecimento dos primeiros sintomas
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Por ser uma doença que tende a se agravar com o passar dos anos, o diagnóstico precoce é fundamental para retardar o avanço. Portanto, ao apresentar quaisquer sintomas da doença é fundamental consultar um especialista
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Apesar de os sintomas serem mais comuns em pessoas com idade superior a 70 anos, não é incomum se manifestarem em jovens por volta dos 30. Aliás, quando essa manifestação “prematura” acontece, a condição passa a ser denominada Alzheimer precoce
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Na fase inicial, uma pessoa com Alzheimer tende a ter alteração na memória e passa a esquecer de coisas simples, tais como: onde guardou as chaves, o que comeu no café da manhã, o nome de alguém ou até a estação do ano
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Desorientação, dificuldade para lembrar do endereço onde mora ou o caminho para casa, dificuldades para tomar simples decisões, como planejar o que vai fazer ou comer, por exemplo, também são sinais da manifestação da doença
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Além disso, perda da vontade de praticar tarefas rotineiras, mudança no comportamento (tornando a pessoa mais nervosa ou agressiva), e repetições são alguns dos sintomas mais comuns
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Segundo pesquisa realizada pela fundação Alzheimer’s Drugs Discovery Foundation (ADDF), a presença de proteínas danificadas (Amilóide e Tau), doenças vasculares, neuroinflamação, falha de energia neural e genética (APOE) podem estar relacionadas com o surgimento da doença
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O tratamento do Alzheimer é feito com uso de medicamentos para diminuir os sintomas da doença, além de ser necessário realizar fisioterapia e estimulação cognitiva. A doença não tem cura e o cuidado deve ser feito até o fim da vida
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